أعلنت إحدى الشركات العالمية الأمريكية، عن نجاح تجارب المرحلة الثالثة لعلاجها التجريبي “إنفيجراتينيب” (Infigratinib)، وهو أول دواء يُعطى عن طريق الفم لعلاج الأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي (Achondroplasia)، وهو اضطراب وراثي يسبب قصر القامة غير المتناسب، وذلك وفقا لما ذكره موقع وكالة رويترز.
أبرز نتائج الدراسة السريرية:
زيادة معدل النمو: أظهرت البيانات أن العلاج زاد من معدل النمو السنوي للأطفال بمقدار 1.74 سم مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي (Placebo) بعد 52 أسبوعاً من المتابعة.
تناسق الجسم
حقق الدواء تحسناً ذو دلالة إحصائية في نسب الجسم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات.
المقارنة التنافسية
تفوقت نتائج “إنفيجراتينيب” (1.74 سم) على الأدوية المنافسة الحالية التي تُعطى عن طريق الحقن، (1.57 سم) ودواء آخر (1.49 سم).
الجدول الزمني والتحليل الاقتصادي.
ووفقا لما ذره موقع وكالة رويترز، فإنه تخطط الشركة لتقديم ملف الدواء للحصول على موافقة هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية (FDA) والجهات التنظيمية في أوروبا خلال النصف الثاني من عام 2026.
وأضافت، إنه ارتفعت أسهم الشركة بنسبة 7% عقب الإعلان، فيما قدر محللون ماليون وصول مبيعات الدواء إلى ذروتها بنحو ملياري دولار سنوياً، وتشير التقديرات إلى أن التقزم الغضروفي يصيب حوالي 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.
الآفاق المستقبلية
إلى جانب استهداف التقزم الغضروفي، بدأت الشركة في اختبار فعالية الدواء في حالات نقص التنسج الغضروفي (Hypochondroplasia)، وهو شكل أخف من أشكال خلل التنسج العظمي، ويُتوقع أن يغير هذا العقار خارطة العلاج كونه يوفر بديلاً فموياً آمناً يغني الأطفال عن الحقن اليومية المستمرة.